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一次治疗三种顽疾CAR-T疗法成功救治自身免疫重症患者
发布时间:2026年04月11日 07:11:04  来源: 科技日报

原标题:一次治疗三种顽疾CAR-T疗法成功救治自身免疫重症患者

一项突破性的医学案例报告显示,最初为癌症开发的尖端细胞免疫疗法——CAR-T疗法,首次成功治疗一名同时患有三种严重且难治性自身免疫疾病的患者。该患者现已实现长达一年的完全缓解,无需任何后续治疗,这标志着自身免疫疾病治疗领域的一个重要里程碑。该病例报告已发表在细胞出版社旗下最新一期《Med》上。

该名47岁的女性患者病情极为复杂且危重。她患有严重的自身免疫性溶血性贫血,其免疫系统持续错误地攻击并摧毁自身的红细胞,导致她长期依赖每日输血维持生命。与此同时,她还被诊断出另外两种病理机制几乎相反的自身免疫疾病:一种是免疫性血小板减少症,其可导致血小板被破坏,出血风险增高;另一种是抗磷脂抗体综合征,这种疾病会引发异常血栓,增加血管堵塞的风险。这三种疾病相互交织,使治疗陷入极大困境。

在10多年时间里,患者先后接受了9种不同的治疗方案,包括多种抗体药物、大剂量类固醇和免疫抑制药物,但均未能产生持久疗效,病情持续恶化。当德国埃尔朗根大学医院团队接诊该患者时,她正面临着每日输血和长期服用抗凝药物的艰难处境,生活质量极差。

鉴于所有常规疗法均已失效,医疗团队决定尝试CAR-T疗法。团队认为,患者体内功能失调的B细胞很可能是驱动这三种自身免疫疾病的关键因素。

团队从患者血液中分离出自身T细胞,在实验室中利用基因工程技术进行改造,使其表面表达一种能够特异性识别B细胞标志蛋白CD19的嵌合抗原受体。经过扩增后,这些被“武装”起来的CAR-T细胞被回输到患者体内,在全身范围内搜寻并清除所有携带CD19蛋白的B细胞。

临床效果迅速且显著。回输CAR-T细胞两周内,患者体力明显恢复,已能进行日常活动。治疗结束三周后,关键指标血红蛋白水平翻倍并恢复正常范围,这意味着其免疫系统停止了对红细胞的攻击。与此同时,另外两种疾病的指标也同步改善。

在治疗几个月后,患者体内的B细胞开始重新生成,且新生B细胞几乎全未接触过抗原。这表明,CAR-T疗法不仅清除了致病的免疫细胞,更在某种程度上“重置”了患者的免疫系统,使其恢复到发病前的初始状态。

目前,距离CAR-T治疗结束已满一年,患者仍保持无治疗缓解状态,不再需要输血或服用任何免疫抑制药物,生活质量得到了根本性改善。

专家认为,这一案例为治疗其他复杂、难治性自身免疫疾病提供了全新的思路和希望。

【总编辑圈点】

这个消息让人眼前一亮。简单来说,医生们用一种原本用来“杀死”癌细胞的细胞免疫疗法,成功治好了一位同时患有三种顽固自身免疫疾病的患者。这些自身免疫疾病,会导致免疫系统“认敌为友”,反过来攻击自己的身体。过去,患者往往只能靠长期服药来控制症状,很难痊愈。而CAR-T细胞免疫疗法精准清除了那些“叛变”的免疫细胞,让整个免疫系统重启、回归正常。对很多痛苦又绝望的自身免疫病患者来说,这就像在黑暗中看到了一线曙光。(张梦然)

责任编辑:小云
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